RD13-02, sağlıklı donörlerden elde edilen ve CD7'yi hedefleyen evrensel bir CAR-T hücresi ürünüdür ve tekrarlayan veya dirençli T hücreli akut lenfoblastik lösemi/lenfoma (T-ALL/LBL) tedavisinde kullanılmak üzere tasarlanmıştır. Tümör karşıtı aktiviteyi artırırken, kardeş hücre ölümünü, greft-konakçı hastalığını (GvHD) ve konakçı-greft reddini (HvG) önlemek için genetik olarak modifiye edilmiştir. RD13-02, birden fazla kişi için tek bir partide hazırlanabilir ve CAR-T hücresi tedavisine ihtiyaç duyan hastalar için "hazır" bir çözüm sunar.
7 Kasım 2024'te Bioheng Therapeutics, tekrarlayan/dirençli (R/R) T-ALL/LBL hastalarının tedavisi için CD7'yi hedefleyen evrensel CAR-T hücre ürünü RD13-02'nin en son Faz I klinik verilerini, 7-10 Aralık 2024 tarihleri arasında ABD'nin San Diego şehrinde düzenlenecek olan 66. Amerikan Hematoloji Derneği (ASH) Yıllık Toplantısı'nda sözlü sunum olarak sunacağını duyurdu.
Sonuçlar: 1 Ağustos 2024 itibarıyla, R/R T-ALL/LBL tanısı konmuş toplam 18 uygun hasta (13 ALL, 5 LBL) çalışmaya dahil edildi; hastaların medyan yaşı 33,5 yıl (aralık, 11 ila 67) idi. Önceki tedavi basamaklarının medyan sayısı 2 (aralık, 1 ila 5) idi ve 4 hastada çalışmaya dahil edilmeden önce allojenik kök hücre nakli (allo-HSCT) yapılmıştı. 18 hasta arasında kemik iliği blastlarının medyan oranı %71 (aralık: %6 ila %90) idi ve 9 hastada (6 ALL, 3 LBL) ekstramedüller tutulum görüldü. Tüm doz seviyelerinde doz sınırlayıcı toksisite (DLT) veya nörotoksisite gözlenmedi; sadece bir vakada Gr1 GvHD meydana geldi. Sitokin salınım sendromu (CRS) yönetilebilir düzeydeydi ve çoğunluğu hafif seyretti (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). 13 hastada (%72) herhangi bir derecede enfeksiyon meydana geldi (2 hastada [%11] ≥3. derece). DL2 ve DL3 seviyelerinden birer hastada 3. derece sitokin salınım sendromu (CRS) görülmesi nedeniyle, araştırmacılar güvenlik ve etkinliğe öncelik vererek DL1'i genişletme dozu olarak belirlediler. Doz genişletme sırasında, bir hasta infüzyondan sonraki 20. günde tümör lizis sendromundan öldü.
İnfüzyondan sonraki ilk 28 günlük değerlendirmede, değerlendirilebilen 17 hastanın 14'ü tam remisyon (CR) veya kısmi remisyon (CRi) elde etti. İnfüzyondan sonraki 2. ayda ise iki hasta daha CR/CRi'ye ulaştı ve CR/CRi oranı %94 (16/17) oldu. CR/CRi elde eden hastaların %100'ünde akış sitometrisi analizi ile minimal kalıntı hastalık (MRD) negatif durumu elde edildi. Periferik kandaki CAR-T hücrelerinin medyan Cmax değeri, qPCR ile 1.863.601 kopya/μg genomik DNA (aralık, 275.044 ila 3.763.587) olarak belirlendi ve en uzun süre 90 günü aştı.
Sonuç: Hazır kullanıma uygun evrensel bir CAR-T ürünü olan RD13-02, tekrarlayan/dirençli CD7 T-ALL/LBL tedavisinde yönetilebilir bir güvenlik profili ve artırılmış etkinlik göstermiştir. Özellikle, tam remisyon/kısmi remisyon elde eden hastaların %100'ü minimal kalıntı hastalık (MRD) negatif statüsüne ulaşmış olup, hastalara daha hızlı tedavi seçenekleri sunmaktadır.
Şu anda Çin'de birçok başka CAR-T klinik denemesi devam ediyor ve hasta arıyorlar. Yeni ilaçlar ve teknolojiler hakkında bilgi almak için Pekin Güney Bölgesi Onkoloji Hastanesi Uluslararası Departmanı ile iletişime geçebilirsiniz.
Telefon Numarası: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referanslar
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Yayın tarihi: 03-12-2024