Ağustos 2025'te, Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nin (NMPA) İlaç Değerlendirme Merkezi (CDE), Juventas tarafından bağımsız olarak geliştirilen yeni bir CD19 hedefli CAR-T hücre tedavisi olan Ina-cel'e, tekrarlayan veya dirençli B hücreli akut lenfoblastik lösemi (r/r B-ALL) hastası çocukların tedavisi için resmi olarak Çığır Açan Tedavi Onayı (Breakthrough Therapy Designation) verdi.
Şu anda Çin'de kanser tedavisinde kullanılan yeni teknolojilerle ilgili birçok klinik çalışma devam etmekte olup, hastalar aranmaktadır. Yeni ilaçlar ve teknolojiler hakkında bilgi almak için Pekin Güney Bölgesi Onkoloji Hastanesi Uluslararası Bölümü ile iletişime geçebilirsiniz.
Telefon Numarası: 4008803716
WeChat Kimliği: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel), HI19α klonundan türetilen bir CD19 scFv ve 4-1BB/CD3-ζ kostimülatör alanına sahip, CD19'a özgü bir kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücresi ürünüdür ve Kasım 2023'te Çin'de tekrarlayan veya dirençli B-akut lenfoblastik lösemi (r/r B-ALL) hastası yetişkinler için onaylanmıştır.
O2025 ASCO Yıllık Toplantısı rapor Erişkin B-ALL hastalarında Inati-cel'i değerlendirmek için çok merkezli, müdahale gerektirmeyen gerçek dünya çalışması (NCT06450067). 20 Kasım 2023 ile 13 Kasım 2024 tarihleri arasında 62 hasta Inati-cel aldı ve değerlendirilebilir durumdaydı. Ortanca yaş 37,5 (aralık, 14-76) yıl olup, 13 hasta ≥60 yaşındaydı. Tarama sırasında, 16 vaka hematopoetik kök hücre transplantasyonundan (HSCT) sonra nüks etti, 4 vaka primer dirençliydi ve hastaların %70'inden fazlası yüksek riskli genetik anormallik taşıyordu. Ortanca infüzyon dozu 0,60 (aralık: 0,46-0,9) ×10 idi.8CAR-T canlı hücreleri.
Sonuçlar: 30 Aralık 2024 tarihi itibarıyla, ortalama 3,8 aylık (aralık: 0,5–12,4 ay) takip süresiyle, nükseden/dirençli hastalarda Inati-cel sonrası %89,5 oranında MRD negatif yanıt oranı elde edildi; bunlardan 31'i tam remisyon (CR) ve 3'ü kısmi remisyon (CRi) elde etti (Tablo 1). Tarama sırasında MRD pozitif olan dokuz hastada, Inati-cel sonrası MRD negatiflik oranı %100'e ulaştı. Inati-cel sonrası 26 hastada q-PCR ile MRD sonuçları tespit edildi ve %92,3'ü negatif sonuç verdi. CR/CRi elde ettikten sonra, 4 hasta daha sonra remisyonda allojenik kök hücre nakli (allo-HSCT) geçirdi. Sonraki allo-HSCT'de hastaların sansürlenmesiyle ve sansürlenmeden medyan yanıt süresi (DOR), genel sağkalım (OS) ve hastalıksız sağkalım (RFS) oranlarına ulaşılamadı. Değerlendirilebilir hastalar arasında, 1 yıllık RFS ve DOR oranları sırasıyla %76,2 ve %74,1 idi. Yedi hastada nüks görüldü; bunlardan 3'ü CD19+ nüks, 2'si CD19- nüks ve 2'sinin CD19 durumu belirsizdi. Ekstramedüller hastalığın 6 vakasından 4'ünün etkili olduğu, ancak 2 vakanın Inati-cel uygulamasından sonraki 3 ay içinde nüks ettiği belirtilmelidir. Inati-cel infüzyonu alan tüm hastalar, hastalık ilerlemesinden kaynaklanan bir ölüm dışında hayatta kaldı. En sık görülen yan etkiler (AE'ler) sitokin salınım sendromu (CRS) ve immün efektör hücre ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) idi. Hastaların %51'inde CRS gelişti, ancak 3. derece veya daha yüksek CRS ve ICANS sırasıyla hastaların sadece %3,2 ve %1,6'sında görüldü; tüm hastalar sekelsiz iyileşti, yan etkiye bağlı ölüm olmadı.
Inati-cel'in gerçek dünya kullanımında, yetişkin B-ALL'de yüksek MRD-negatif yanıt oranı (ORR) gözlemlenmiştir. Güvenlik profili yönetilebilir olup, gerçek dünya ortamında ≥3. derece CRS ve ICANS insidansı düşüktür. Daha uzun süreli takip verileri sunulacaktır.
Şu anda Çin'de kanser tedavisinde kullanılan yeni teknolojilerle ilgili birçok klinik çalışma devam etmekte olup, hastalar aranmaktadır. Yeni ilaçlar ve teknolojiler hakkında bilgi almak için Pekin Güney Bölgesi Onkoloji Hastanesi Uluslararası Bölümü ile iletişime geçebilirsiniz.
Telefon Numarası: 4008803716
WeChat Kimliği: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Yayın tarihi: 26 Ağustos 2025