7 Ağustos'ta, Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nin (NMPA) İlaç Değerlendirme Merkezi (CDE), PA3-17 enjeksiyonunun, tekrarlayan/tedaviye dirençli T hücreli akut lenfoblastik lösemi/lenfoma (r/r T-ALL/LBL) hastası yetişkinlerin tedavisi için çığır açan tedavi statüsüne dahil edilmesinin önerildiğini duyurdu.
Şu anda Çin'de kanser tedavisinde kullanılan yeni teknolojilerle ilgili birçok klinik çalışma devam etmekte olup, hastalar aranmaktadır. Yeni ilaçlar ve teknolojiler hakkında bilgi almak için Pekin Güney Bölgesi Onkoloji Hastanesi Uluslararası Bölümü ile iletişime geçebilirsiniz.
Telefon Numarası: 4008803716
WeChat Kimliği: 17801183037
E-posta:myimmnet@163.com
Nükseden/tedaviye dirençli T-lenfoblastik lösemi/lenfoma (r/r T-ALL/LBL) hastaları, hızlı hastalık ilerlemesi, kötü prognoz ve tedavi seçeneklerinin yetersizliği ile klinik olarak kendini gösterir. Şu anda, yalnızca Nailabine, 2005 yılında FDA tarafından en az iki kemoterapi rejimine yanıt vermeyen veya tedavi sonrası nüks eden T-ALL/LBL hastalarının tedavisi için onaylanmıştır ve %31'lik bir genel yanıt oranı (ORR) ve %23'lük bir tam yanıt (CR) oranına sahiptir. Bu nedenle, diğer etkili yöntemlerin geliştirilmesine acil ihtiyaç vardır. CD7, normal T ve NK hücrelerinde ekspresyon göstermesine ve diğer doku hücrelerinde ekspresyon göstermemesine rağmen, T-ALL/LBL hücrelerinde yüksek oranda eksprese edilir. Bu nedenle, CD7, T-ALL/LBL için CAR-T tedavisinin geliştirilmesi için potansiyel bir hedef olarak kabul edilir. Ancak zorluk, T hücrelerinde CD7 ekspresyonunun neden olduğu kardeş hücre ölümünü (fratricide) önlemektir. Araştırmacılar, CD7 nano antikorlarına dayalı bir CAR-T hücresi enjeksiyonu geliştirdiler; bu enjeksiyona PA3-17 enjeksiyonu adı verildi ve T hücrelerinin yüzeyindeki CD7 molekülünün ekspresyonunu anti-CD7 protein ekspresyon blokerı (PEBL) aracılığıyla bloke ederek gerçekleştirildi.
Nükseden/tedaviye dirençli T hücreli akut lenfoblastik lösemi/lenfoma (R/R T-ALL/LBL) tedavisi için PA3-17 enjeksiyonunun Faz I klinik denemesinden elde edilen uzun vadeli takip verileri, uluslararası alanda saygın bir akademik konferans olan EHA 2025'te sunuldu.
19 Şubat 2025 itibarıyla toplam 13 hasta çalışmaya dahil edildi (1, 2, 3. doz gruplarında 3 hasta, RP2D grubunda 4 hasta). Bu hastaların tümü tek doz PA3-17 enjeksiyonu aldı ve 28 günlük doz sınırlayıcı toksisite (DLT) değerlendirmesini tamamladı. RP2D, bu dozun ötesindeki farmakokinetik, güvenlik ve etkinlik esas alınarak 2×10⁶ CAR-T/kg olarak belirlendi. Hiçbir DLT meydana gelmedi ve maksimum tolere edilebilir doza (MTD) ulaşılamadı. Sitokin salınım sendromu (CRS) insidansı %84,6 (G3: %23,1, G4 yok) iken, immün efektör hücre ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) G1-2 ile sınırlıydı (%15,4). Etkinlik verileri, en iyi objektif yanıt oranının (ORR) %84,6 (11/13) olduğunu ve %76,9'unun (10/13) tam remisyon/eksik hücre sayımı iyileşmesiyle tam remisyon (CR/CRi) elde ettiğini gösterdi. Dikkat çekici bir şekilde, %69,2'si (9/13, 8 hastada CR) 3 ay boyunca yanıtı korudu ve %50,0'ı (4/8) infüzyondan sonra 15 aydan uzun süre CR'yi korudu, daha sonraki kök hücre nakli (SCT) yapılmadı ve bunlardan ikisinde 21 ay sonra hala saptanabilir CAR-T hücreleri vardı. Özellikle, ağır ön tedavi görmüş bir hasta [önceden Hematopoetik Kök Hücre Nakli (HSCT), büyük tümör >7 cm] 28. günde CR'ye ulaştı ve 6 ay sonra ikinci HSCT yapıldı.
PA3-17 enjeksiyonu, daha önce yoğun tedavi görmüş r/r T-ALL/LBL hastalarında iyi tolere edilebilirlik, belirgin ve sürekli klinik aktivite göstermiş olup, tam remisyon (CR) elde eden hastaların %50'si 1 yıl boyunca hayatta kalmış ve/veya hastalıksız durumda kalmıştır.
Şu anda Çin'de kanser tedavisinde kullanılan yeni teknolojilerle ilgili birçok klinik çalışma devam etmekte olup, hastalar aranmaktadır. Yeni ilaçlar ve teknolojiler hakkında bilgi almak için Pekin Güney Bölgesi Onkoloji Hastanesi Uluslararası Bölümü ile iletişime geçebilirsiniz.
Telefon Numarası: 4008803716
WeChat Kimliği: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Yayın tarihi: 13 Ağustos 2025